Üblicherweise steigt das Risiko von Herzerkrankungen bei zu wenig Bewegung, übermäßigen Konsum von Alkohol, Tabak und einer ungesunden Ernährungsweise. Doch die Zahl der Myokarditis und Perikarditis-Fälle bei jungen Menschen hat im Zuge der Corona-Pandemie und den damit verhängten Maßnahmen ebenfalls zugenommen. Auffällig ist, dass besonders junge Sportler1 Entzündungen des Herzens bzw. des Herzmuskels entwickeln.2
Was ist eine Perikarditis?
Das Herz ist von einem der Herzbeutel (Perikard) eingeschlossen. Wenn das Perikard entzündet ist, spricht man von einer Perikarditis. Viren sind die Auslöser der akuten Perikarditis. Zu den häufigsten zählen Enteroviren (Coxsackie- und Echoviren), Herpes-, Adenoviren sowie Parvovirus B 19. Selten sind Pilze und Bakterien die Verursacher.
Eine wiederkehrende (rezidive) Perikarditis ist eine Entzündung der Herzbeutelmembran, die auf einen ersten Schub folgt, meist in Folge einer Virusinfektion. Viele Patienten leiden an mehreren Rezidiven, die mit lähmenden Brustschmerzen, Kurzatmigkeit und Müdigkeit einhergehen. Die Symptome führen zu Einschränkungen der Lebensqualität, Notaufnahmebesuchen und Krankenhausaufenthalten. Auch können die Flüssigkeitsansammlungen im Herzbeutel oder Vernarbungen eine lebensbedrohliche Verengung des Herzens verursachen.
Bisher einziges in den USA zugelassenes Medikament zu teuer.
Schätzungen zufolge benötigen jährlich 38.000 Patienten in den USA eine Behandlung für rezidivierende Perikarditis. Die bisher einzige von der Food & Drug Association (FDA) zugelassene Therapie ARCALYST® zur Behandlung rezidivierender Perikarditis ist seit 2021 auf dem Markt und mit rund 6.000 USD pro Anwendung recht teuer. Denn Patienten benötigen rund 4 x diese Behandlung.3 Zusätzlich kommen in den meisten Fällen die Kosten einer stationären Behandlung für die Dauer von 6-8 Tagen hinzu. In den USA muss sich jeder selbst versichern. Viele Bürger verschulden sich im Krankheitsfall und vermeiden Krankenhausaufenthalte aufgrund des Kostendrucks.
Das Medikament ARCALYST® des Unternehmens Kiniksa richtet sich an eine kleine Patientengruppe von ungefähr 14.000 Menschen pro Jahr, die auf reguläre Behandlungen nicht anspringen oder von einer dauerhaften Grunderkrankung betroffen sind. Nach seiner Einführung im April 2021 verzeichnete ARCALYST® im Laufe des Jahres Nettoumsätze in Höhe von 35,7 Mio. EUR. Im vierten Quartal erzielte das Medikament bereits Gewinne und für 2022 Umsatzerlöse in Höhe von voraussichtlich 111,2 Mio. EUR.
Die Marktchance für Cardiol Therapeutics
1. Krankenhäuser und Kliniken
2. Medizinische Institute
3. Ambulante chirurgische Zentren
4. Forschungseinrichtungen.
Es wird erwartet, dass der Markt für Perikarditis im Jahr 2030 4,9 Mrd. EUR erreicht und 2021 wurde ein Schätzwert von 2,8 Mrd. EUR verzeichnet. Die durchschnittliche Wachstumsrate beträgt 4 % zwischen 2023 und 2030. Laut Open Access Medizinjournal Cureus 4 findet sich akute Perikarditis bei rund 0,1 bis 0,2 % der Krankenhauspatienten. Fast 5 % der Patienten sind betroffen, die stationär aufgenommen werden wegen nicht-ischämischer Brustschmerzen. Perikarditis wird in verschiedene Kategorien eingeteilt: akute Perikarditis, rezidivierende Perikarditis, andauernde Perikarditis und chronische konstriktive Perikarditis. Die akute Perikarditis nimmt deutlich zu, und zu ihren Symptomen gehören plötzliche Herzschmerzen.
Die Hauptkonkurrenten für Cardiol Therapeutics (ISIN CA14161Y2006) auf dem Markt sind Kiniksa, Pfizer Inc, Bayer AG, PerkinElmer Inc, ALLERGEN, Lincoln Pharmaceuticals Ltd, Unicure India Pvt Ltd, Zydus Cadila Healthcare Ltd, Sun Pharmaceutical Ltd, Regeneron Pharmaceuticals Inc,. 5
Erster Patient in Phase-II-Studie aufgenommen
Im Rahmen einer Phase-II-Pilotstudie NCT05494788 hat Cardiol Therapeutics nun erfolgreich den ersten Patienten aufgenommen. Ziel der Studie ist es, die Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit von CardiolRx™ bei Patienten mit rezidivierender Perikarditis zu untersuchen. Die Studie soll die Verbesserung objektiver Indikatoren der Krankheit beurteilen, sowie die Durchführbarkeit der Absetzung einer begleitenden Behandlung, einschließlich Kortikosteroiden, während eines verlängerten Zeitraums bei gleichzeitiger Einnahme von CardiolRx™ überprüfen, zusätzlich zu den üblichen Sicherheitsbewertungen.
In die Phase-II-Pilotstudie werden 25 Patienten in klinischen Zentren in den USA aufgenommen, die auf die Behandlung von Perikarditis spezialisiert sind. Diese Studienphase erforscht die therapeutische Wirkung. Das Protokoll wurde in Zusammenarbeit mit führenden Experten auf dem Gebiet der Perikarderkrankungen entwickelt. Studienleiter ist Allan L. Klein, MD, Direktor des Zentrums für Herzbeutelerkrankungen und Professor für Medizin am Herz- und Gefäßinstitut der Cleveland Clinic.
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung der von den Patienten angegebenen Perikarditis-Schmerzen anhand einer 11-stufigen numerischen Bewertungsskala ("NRS") vom Ausgangswert bis zu 8 Wochen. Die NRS ist ein validiertes klinisches Instrument, das bei zahlreichen Erkrankungen mit akuten und chronischen Schmerzen eingesetzt wird, darunter auch in früheren Studien zur rezidivierenden Perikarditis. Zu den sekundären Endpunkten gehören der Schmerzwert nach 26 Wochen Behandlung und Veränderungen der zirkulierenden Werte des C-reaktiven Proteins, eines häufig verwendeten klinischen Markers für Entzündungen.
Auf den Scientific Sessions 2022 der American Heart Association wurden vom medizinisch wissenschaftlichen Team präklinische Daten vorgestellt, die eine solide wissenschaftliche Grundlage für die klinische Untersuchung von CardiolRx™ bei rezidivierender Perikarditis bilden.
Zulassung für CardiolRx™ als Orphan Drug?
Die rezidivierende Perikarditis ist in den USA eine sog. 'rare disease', sodass CardiolRx™ im Rahmen des Orphan-Drug-Designation-Programms (ODA) der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten erhalten kann. Da nur wenige Menschen von einer Krankheit betroffen sind, sind die Möglichkeiten, ein Medikament zu vermarkten, begrenzt und es ist oft noch wenig über die Krankheit bekannt.Um mehr Forschung und Entwicklung in diesem Bereich zu ermöglichen, werden Sonderkonditionen angeboten, wie zum Beispiel Erleichterungen bei der Zulassung.Zugelassene Orphan Drugs profitieren von einem zehnjährigen Schutz vor Konkurrenzprodukten, es sei denn, diese erweisen sich als wirkungsvoller oder verträglicher.6
Für Investoren bedeutet das konkret: Der Orphan Drug Act (ODA) bietet Arzneimittel-Entwicklern wie Cardiol Therapeutics eine Marktexklusivität von sieben Jahren. In dieser Zeit können keine anderen Unternehmen Generika oder Biosimilars entwickeln, was die Entwickler dazu ermuntert, von ihren einzigartigen Medikamenten zu profitieren. Da der Markt für seltene Krankheiten sehr klein ist, ist eine solch lange Exklusivität für Forscher eine Motivation, um ihre Arbeit fortzusetzen. Am Ende bekommen die Patienten, die sonst übersehen werden, die Vorteile der Exklusivitätsdauer. Das Preiswachstum von Orphan-Medikamenten erreichte in den letzten Jahren seinen Höhepunkt, nahm jedoch in den vergangenen zehn Jahren wieder leicht ab. Im Gegenzug gingen die Kosten für Nicht-Orphan-Medikamenten in der gleichen Zeit sogar noch mehr hoch. Weltweit macht die Investition in Orphan-Medikamente ein Fünftel der Gesamtausgaben für Arzneimittel aus.
Zwischenfazit:
Schon 2022 präsentieren Cardiols Forscherkollegen der Virginia Commonwealth University Ergebnisse, die die schützende Wirkung von CardiolRx™ in einem Modell der Perikarditis belegen. Cardiol wurde gegründet, um die entzündungshemmenden und antifibrotischen Eigenschaften von Cannabidiol in neue therapeutische Lösungen zu überführen und so Menschen mit Herzerkrankungen zu unterstützen. Darüber hinaus entwickelt Cardiol auch eine neuartige, subkutan verabreichte Arzneimittelformulierung von Cannabidiol, die für den Einsatz bei Herzinsuffizienz vorgesehen ist - eine führende Ursache für Tod und Krankenhausaufenthalte in den Industrieländern, wobei die damit verbundenen Gesundheitskosten in den USA jährlich 27,8 Mrd. EUR übersteigen. Nach der Phase-II-Studie folgen in der Entwicklungs-Pipeline Phase III - dann ist es nur noch ein verhältnismäßiger kleiner Schritt zur Kommerzialisierung. Die Möglichkeit, als Orphan Drug eingeführt zu werden, schützt vor Konkurrenzprodukten.
Als verschreibungspflichtiges Medikament kann CardiolRx™ im erschwinglichen Preisbereich zu einem Verkaufsschlager werden, der unzähligen Patienten die Lebensqualität zurück bringt, die sie unter dem Leiden der rezidiven Perikarditis verloren haben. Wenn CardiolRx™ bis zur Zulassung und Kommerzialisierung erfolgreich ist, wird die Bewertung des Unternehmens im Vergleich zu seiner jetzigen Marktkapitalisierung von 45,4 Mio. EUR beeindruckend sein.
Das Update erfolgt auf unseren initialen Report 01/22.
